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Na Pensilvânia, um garoto de 11 anos ouve pela primeira em razão da evolucionária terapia genética

Imagem: Divulgação/CHOP

Num desenvolvimento médico inovador, uma criança chamada Aissam Dam, de 11 anos, recuperou a audição depois de se submeter a um tratamento genético inovador nos EUA.

Os pacientes em todo o mundo que têm perda auditiva devido a anomalias genéticas agora têm motivos para estar esperançosos, de acordo com o tratamento inovador realizado no Hospital Infantil da Filadélfia da Pensilvânia (CHOP).

Depois de nascer com uma doença genética rara que o tornou “profundamente surdo”, Aissam Dam foi submetido a terapia genética para corrigir um gene defeituoso que inibe a capacidade do corpo de produzir a proteína otoferlina.

As “células ciliadas” do ouvido interno, responsáveis por traduzir as vibrações do som em sinais químicos transmitidos ao cérebro, dependem dessa proteína para funcionar corretamente.

Segundo o cirurgião John Germiller, diretor de pesquisa clínica da divisão de otorrinolaringologia do CHOP, esse marco é significativo porque marca a primeira aplicação da terapia genética a um gene muito raro.

No entanto, os estudos realizados podem abrir a porta para o tratamento de alguns dos 150 genes conhecidos por causarem perda auditiva infantil.

Em outubro de 2023, Aissam foi submetida a uma cirurgia que elevou parcialmente o tímpano e introduziu um vírus modificado inofensivo no fluido interno da cóclea. O vírus carregava cópias funcionais do gene otoferlin.

Por causa desse procedimento, as células ciliadas conseguiram começar a produzir a proteína necessária, que restaurou a audição.

Depois de quase quatro meses de terapia num ouvido, a audição de Aissam melhorou muito. Ela agora é afetada apenas por perda auditiva leve a moderada e está, conforme declarado no comunicado, “literalmente ouvindo sons pela primeira vez em sua vida”.

Embora Aissam consiga ouvir, poderá nunca aprender a falar porque a janela para ganhar a fala normalmente fecha aos cinco anos de idade, de acordo com o The New York Times, pelo que ainda existem obstáculos pela frente, apesar deste tremendo avanço.

Akouos, Inc., uma divisão da Eli Lilly and Company, está patrocinando o estudo, que é um dos vários estudos comparáveis que estão sendo realizados em todo o mundo e tem o potencial de melhorar a vida das crianças.

O estudo, aliás, foi aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. afetados pela perda auditiva hereditária.

 

Fonte: Brazilian Times

 

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